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阿爾茨海默病新藥美國上市,同型藥物國內已進行三期臨床!

發布日期:2021年07月06日瀏覽量:文章來源:阿爾茨海默病
阿爾茨海默病(Alzheimer's disease,AD)是老年期癡呆最常見的一種類型,以進行性發展的神經係統變性為特征,是導致老年人失能的重要原因。該疾病可造成思維、記憶和獨立性受損,導致患者過早死亡。AD是一種日益嚴重的全球性健康危機,根據世界衛生組織(WHO)公布數據,全球有數千萬例AD患者,未來幾年這個數字還將增長。

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AD 新藥研發:千帆折戟
AD 藥物研發向來是失敗率極高的領域。
美國製藥行業協會 2018 年 12 月份報告數據顯示,在 1998-2017 年期間,全球已有 146 個阿爾茨海默病藥物在臨床中遭遇失敗,僅有 4 個藥物成功上市,而這些藥物隻是對症治療,並不能改變疾病進展。
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1998~2017 曆年投入研究 AD 藥物數量 [1] 
AD 藥物失敗的重要原因之一是發病原因不明,藥物研發堪稱梭哈豪賭:不僅要賭自己能針對假說研發出有效的藥物,還要賭自己的假說是對的。
目前 AD 有兩種主流假說:
  • Aβ 假說,即 β-澱粉樣蛋白(Aβ)過度表達聚集成澱粉樣斑塊

  • Tau 蛋白假說,即 Tau 蛋白過度磷酸化後錯誤折疊形成的神經纖維纏結

澱粉樣斑塊和神經纖維纏結都會導致腦細胞死亡,從而引發 AD。大多數 AD 藥物研發也基於這兩種假說開展。

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大腦中 AD 的兩個病理標誌:Aβ 斑塊和神經纖維纏結 [2] 
2021新藥研發:曙光重現
2021年6月7日,美國FDA宣布批準渤健公司阿爾茨海默病在研藥物Aducanumab上市。
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FDA官網6月7日消息
Aducanumab 選擇的路徑即Aβ 假說:靶向 Aβ,通過與 AD 患者大腦中的 Aβ 結合,激活免疫係統清除 Aβ。

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Aducanumab 藥物作用原理 [2] 
然而,此前靶向 Aβ 的新藥研發嚐試多以失敗告終。2002 年,首款靶向 Aβ 的免疫療法宣告失敗,主要原因是 6% 的患者用藥後出現腦膜炎。
業界對 AD 新藥研發看衰一片,基於 Aβ 假說的研發思路也受到質疑——直到 Aducanumab 出現。
Aducanumab(商品名:Aduhelm)的獲批上市成為近 20 年來全球首個可以修正 AD 發生過程的藥物(Disease modifying therapy, DMT),延緩疾病進展。[3]  此前獲批的 AD 藥物隻能對症緩解患者的癡呆症狀,對於疾病進展無能為力。
Aduhelm用於治療 AD,給藥方式為一月一次靜脈輸液,售價為每年 56000 美元(約合人民幣 35.8 萬元)。[4]
參考文獻:
[1]PhRMA-Researching Alzheimer's Medicines Setbacks And Stepping Stones 2018
[2]Biogen-Global Alzheimer’s Platform Foundation Webinar Aducanumab Data Review
[3]Todd E. Golde. Disease modifying therapy for AD? Journal of Neurochemistry. Volume99, Issue3 November 2006 Pages 689-707
[4]https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
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